EspeRare – La Fondation suisse mène des recherches sur les maladies rares


Parfois, les circonstances difficiles d’une personne peuvent aider de nombreuses autres personnes. La directrice de la Fondation de Genève et neurobiologiste Caroline Kant développe des approches de traitement pour les maladies rares avec sa Fondation EspeRare – une création de mot à partir de «espoir» (français pour l’espoir) et «rare» (anglais pour rare). Ceux-ci sont généralement négligés par l’industrie pharmaceutique. « La recherche sur le développement de médicaments et de thérapies est incroyablement complexe et coûteuse », explique Kant, « Il n’est donc intéressant pour les sociétés pharmaceutiques d’investir dans le développement d’un nouveau médicament que si le marché de vente est suffisamment grand » – c’est-à-dire, si un médicament ou une thérapie peut être vendue si souvent ou si cher que l’entreprise pharmaceutique génère des bénéfices.

Les thérapies rares ne valent que 200 000 $ par patient

Selon Kant, cela est profondément injuste, également parce que les sociétés pharmaceutiques ciblent un segment de prix élevé pour les quelques maladies rares pour lesquelles elles développent réellement des thérapies – selon Kant, plus de 200000 USD par traitement pour un patient. Ceci est actuellement à peine abordable dans certains pays, car sur les quelque 7 000 maladies génétiques ou neurologiques rares pour lesquelles il existe une thérapie documentée, seulement environ 5% sont actuellement traitées dans le monde. À l’avenir, ces traitements ne seront guère abordables pour les systèmes de santé. De plus, selon le système de santé d’un pays, une telle thérapie ou un tel médicament n’est administré qu’à ceux qui peuvent ou peuvent presque le payer eux-mêmes. Kant est également indigné: «Comme la plupart des cas sont des maladies génétiques, plus de 50% des maladies rares affectent les enfants. C’est éthiquement un désastre s’ils n’ont pas accès à des traitements qui changent la vie pour des raisons financières. C’est doublement injuste – non seulement ces enfants souffrent gravement, mais ils subissent également une injustice massive. »

EspeRare obtient des trésors de tiroirs oubliés

Son engagement est basé sur des questions personnelles: Kant est la mère d’une fille de 18 ans qui souffre chaque jour d’une maladie neurologique rare qui déclenche des crises d’épilepsie. En 2013, Kant a fait d’un autre besoin une vertu: lorsque son employeur, la société pharmaceutique Merck Serono, a décidé cette année-là de déménager son siège de Genève à Darmstadt en Allemagne, les employés ont dû déménager ou chercher un nouvel emploi. Cependant, Merck Serono avait encore un attrait pour les employés: une injection financière pour les employés qui présentent des idées innovantes pour de nouveaux domaines d’activité. Kant et ses co-fondateurs fondateurs Florence Porte et Beatrice Greco ont une idée avec eux depuis longtemps: dans les « tiroirs oubliés » de nombreuses sociétés pharmaceutiques, il existe divers médicaments d’étude et produits de développement dont le lancement sur le marché n’était pas financièrement attractif pour les sociétés. L’idée derrière la fondation: tester cette recherche existante et le médicament fini pour de nouveaux domaines d’application et dériver de nouvelles options de traitement. Le tout dans un but non lucratif, c’est-à-dire un domaine de fondation, mais qui a le potentiel de vendre des thérapies développées de cette manière à profit. D’une part, Kant et ses employés ont obtenu le soutien de diverses organisations de patients spécialisées dans les maladies rares, mais d’autre part également le soutien d’autorités internationales telles que l’Agence européenne de médecine ou la Food & Drug Administration des États-Unis. Ils ont réussi à faire en sorte que la haute direction finance la fondation. Depuis, EspeRare a pu accroître considérablement son financement: plus de 25 millions de francs suisses ont été donnés par des particuliers, des fondations privées, mais aussi des programmes de recherche de la Confédération.

L’emplacement en Suisse est idéal

«La proximité de diverses institutions internationales telles que le Comité international de la Croix-Rouge (CICR) ou l’Organisation mondiale de la santé (OMS) est un atout majeur pour nous. Tout comme le contact avec des institutions académiques telles que l’EPFL et l’ETH. » En outre, la Suisse autorise une structure juridique flexible pour les fondations, ce qui permet à EspeRare d’être une fondation d’une part, mais aussi de vendre des résultats de recherche qui peuvent être réinvestis dans la fondation. Kant souhaite seulement élargir le contact avec les sociétés pharmacologiques de Bâle – pour le moment, la plupart de leurs partenaires sont en Allemagne et aux États-Unis.

EspeRare emploie sept collaborateurs permanents à Genève et dispose également d’un réseau mondial d’une trentaine d’experts médicaux et pharmacologiques dans le domaine des maladies rares. Avec succès: sept ans après la fondation de la fondation, des spécialistes du monde entier développent des approches thérapeutiques d’EspeRare pour environ deux millions d’enfants. Ceux-ci ont des maladies telles que la dystrophie musculaire de Duchenne, dans laquelle les fibres musculaires régressent de plus en plus à partir de l’âge de 4 ans. Ou ils souffrent de formes rares de malformations cardiaques génétiquement causées ou de maladies génétiques telles que la dysplasie ectodermique, qui se manifeste par le manque de glandes sudoripares et peut être mortelle à des températures élevées.

La recherche d’EspeRare est également devenue nouvelle dans la catastrophe de Covid 19. « Il y a quelques semaines, nous avons découvert qu’une de nos thérapies, que nous développons actuellement pour les enfants souffrant d’une maladie musculaire rampante rare, pourrait aider les patients de Covid-19 qui souffrent de symptômes du système cardiovasculaire. » Une grande entreprise pharmaceutique allemande, dont le nom doit rester fidèle à Kant, teste actuellement les effets protecteurs antiviraux et cardiovasculaires de la thérapie développée par EspeRare.

Et Kant pourrait-elle aussi aider sa fille dans ses recherches? «Non, la maladie de ma fille n’est pas guérissable et n’a même pas de nom. Mais elle est incroyablement fière que nous puissions bientôt aider certains de ses camarades de classe », explique Kant.

Changer quelque chose ensemble

Ashoka est une organisation américaine à but non lucratif dédiée à l’entrepreneuriat social. Il conseille 92 entreprises dans le monde et les soutient financièrement. Le 20 mai 2020, l’événement en ligne « Changemakers United » organisé par Ashoka a eu lieu. L’objectif était de discuter des effets de Covid-19 sur la société, ainsi que de présenter des projets qui veulent résoudre les problèmes causés ou aggravés par Corona. La Suisse Caroline Kant y a également participé.

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